Экспертное заключение для района биотехнологии

Летняя школа Наноград 2011

h1 align="right">
Из материалов кейса для района машиностроения

ЛЕКАРСТВА НОВОГО ТИПА, ПРЕДНАЗНАЧЕННЫЕ ДЛЯ БОРЬБЫ С РАЗЛИЧНЫМИ ВОЗРАСТНЫМИ ЗАБОЛЕВАНИЯМИ

г. Москва и Московская область

ОАО «РОСНАНО», ООО «Митотех»

 

Лекарства нового типа, предназначенные для борьбы с различными возрастными заболеваниями (глаукома, катаракта, ишемическая болезнь сердца, аритмия сердца, ревматоидный артрит, рассеянный склероз и др.)

 

Основу лекарства, изготовленного в форме глазных капель, составляет митохондриальный антиоксидант SkQ1. Он был синтезирован и охарактеризован по заказу компании «Митотех» специалистами НИИ Митоинженерии МГУ, НИИ физико-химической биологии им. А.Н. Белозерского МГУ и других научных организаций, участвующих в биомедицинском проекте «Ионы Скулачева».

«Ионы Скулачева» – инновационные антиоксиданты с размером молекулы около 1,5 нанометра – нейтрализуют активные формы кислорода в энергетических центрах клеток – митохондриях. Уникальность «Ионов Скулачева» в том, что положительно заряженные молекулы сохраняют свои гидрофобные свойства. Это позволяет им проникать через мембраны митохондрий, концентрируясь в их внутреннем пространстве.

Создаваемые в рамках Проекта технологии базируются на методах направленного воздействия на митохондрии - важнейшего элемента клетки, играющего ключевую роль в различных процессах: энергетическом обмене, обмене веществ, запрограммированной смерти клеток.

               Влияние SkQ1 (инкубация 7 суток в присутствии 20нМ антиоксиданта и 1 сутки без вещества) на распластывание фибробластов мыши линии 10(3). Окраска специфическими антителами. Красный - актин, зеленый - тубулин. Анализ с помощью конфокальной микроскопии.

ЭКСПЕРТНОЕ ЗАКЛЮЧЕНИЕ

района биотехнологии г. Нанограда

по проекту«Лекарства нового типа,

предназначенные для борьбы

с различными возрастными заболеваниями»

ОАО «РОСНАНО», ООО «Митотех»

 

Цель экспертизы:оценить проект по разработанным критериям. При оценке данного проекта следует учитывать эффективность, безопасность и стоимость предлагаемого препарата, равно как и практические аспекты его применения.

Общее описание кейса:

Одной из главных и актуальных проблем современной медицины является борьба с различными возрастными заболеваниями. Именно этой проблеме посвящён проект «Лекарства нового типа, предназначенные для борьбы с различными возрастными заболеваниями», направленный в экспертную группу команды биотехнологов.  Лекарство, предлагаемое в проекте, изготовлено в форме глазных капель и является инновационной разработкой лаборатории В.П.Скулачева, сконструированной на основе митохондриального антиоксиданта SkQ1. Цель данного проекта - это  создание препарата, нарушающего работу программы старения, а также создание нового семейства лекарств и патентование разработанных технологий с последующим представлением лицензий на производство и применение препарата. Лекарство планируется применять как для лечения людей, так и в ветеринарной практике.

Критерии оценки кейса

Для осуществление экспертной оценки были разработаны следующие критерии:

I. Научные критерии:

·     Естественно-научная основа, включающая гипотезу, описание механизма действия, экспериментальную часть

·     Наработки коллектива ученых по проекту: коллектив разработчиков, наличие публикаций по проекту

·     Актуальность разработки

II. Общественно-экономические критерии:

·     экономическая эффективность, в том числе себестоимость, сроки реализации, ожидаемая прибыль

·     целевая аудитория

·     защита интеллектуальной собственности

III. Требование к оформлению:

·     полнота описания

·     доступность изложения

·     структура

·     стилистика

Соответствие кейса критериям

I. 1) Для разработки препарата в качестве естественно-научной основы была выбрана одна из современных гипотез, объясняющих процесс старения организма, согласно которой, в течение жизни клетки организма вырабатывают все больше активных форм кислорода (АФК). Как известно, АФК являются свободными радикалами, которые атакуют такие биополимеры, как клеточные мембраны, молекулы ДНК, РНК и белков. Это в конечном итоге приводит к гибели клетки. Данная гипотеза является надежной основой для разработки препарата.

В тексте четко обозначена мишень, на которую направлено действие препарата, ясно и обоснованно представлен механизм действия лекарства.

Однако по данным результатов исследований экспертная группа не смогла составить представление о надежности применения лекарства, т.к. экспериментальная часть исследования недостаточно освещена. В кейсе указано, что учёные провели исследование препарата in vitro, затем на культурах клеток, но данные доклинических испытаний и первой стадии клинических испытаний плохо отражены в тексте. Если клинические исследования не будут выполнены полностью, а результаты не будут представлены, то использование препарата для лечения людей и внедрение его на рынок станет невозможным.

Следует также отметить, что приведенная в тексте лекарственная форма препарата ограничена в применении, т.к. может быть использована только для лечения возрастных заболеваний глаз. Лечить другие возрастные заболевания, упомянутые в кейсе, этим лекарством не представляется возможным.

2) В поданной заявке не достает информации о коллективе и опыте его работы в области исследований, в частности, отсутствуют полный список исследователей, сведения об их квалификации и опыте, перечень статей по тематике исследования, в том числе в высокорейтинговых зарубежных журналах.

3) В кейсе отсутствуют данные о степени распространения заболеваний и целевой группе, об актуальности данного проекта,  данные о степени распространения заболеваний и целевой группе.

 

II. В заявке отсутствует экономическая составляющая

III. К недостаткам оформления экспертного заключения можно отнести следующее:

o   проблема, заявленная в кейсе, является очень серьезной, в связи с этим уместным было бы представить более подробное описание каждого этапа изготовления лекарства;

o   текст  плохо структурирован, материал изложен не последовательно, части экспертного заключения не соразмерны друг другу.

Однако, текст достаточно легок для восприятия и стиль текста выдержан.

 

Дополнения к кейсу

IВ связи с отсутствием в кейсе сведений об актуальности данного проекта,  о степени распространения заболеваний и целевой группе, необходимо внести в него следующие дополнения.

По данным Всемирной Организации Здравоохранения катарактой страдает около 17 миллионов человек, в основном в возрасте после 60 лет. Это утверждение позволяет нам предположить, что данное лекарство будет востребовано среди населения.

II. В заявке отсутствует экономическая составляющая, поэтому группа экспертов предлагает схему маркетингового плана.

1) Эффективность, статистика, конкуренция           

Примерно 90% населения России в возрасте старше 70 лет страдают от глаукомы, а 14% - от катаракты. Сегодня фармакологический рынок предлагает широкий спектр препаратов для лечения и профилактики возрастных заболеваний глаз. Самые известные - ацеклидин, арутимол, фосфакол, пилокарпина гидрохлорид. Некоторые из них имеют ряд противопоказаний (невозможность применения при сердечных заболеваниях, внутренних кровотечениях, беременности и т.д.) и побочных эффектов (изменение кровяного давления, тонуса мышц, раздражение слизистых оболочек). В ходе лабораторных и клинических испытаний антиоксиданта SkQ1 побочных эффектов выявлено не было. Также разработчики активно выдвигают мысль, что данный препарат может быть использован как лекарство, нарушающее работу программы старения. Это может стать серьёзным преимуществом при внедрении препарата на рынок. 

2) Партнёры

    Разработка проекта проводилась на базе ООО «Митотех» при содействии НИИ Физико-химической биологии им. А.Н Белозерского МГУ, НИИ Митоинженерии МГУ. Имеется патент на исследуемое вещество.

 

Основной вывод

Таким образом, представленные материалы требуют значительной доработки, помимо указанных выше замечаний, следует указать информацию по следующим пунктам: организация сбыта препарата (где будет продаваться, регионы), стратегия противодействия  конкурентам, программа по организации рекламы, примерный объём затрат, программа реализации продукции. Необходимо также представить финансовый план, в котором необходимо указать схему финансирования проекта с условиями предоставления кредита, схему налогообложения, финансовые результаты, показывающие затраты предприятия, распределение выручки и объём чистой прибыли по кварталам и годам.

Проект признается неприемлемым до тех пор, пока замечания экспертной группы не будут приняты во внимание.

Состав группы экспертов:

Глава района: Онипко Кира Андреевна

Начальник отдела Корпорации: Лопатина Анна Васильевна